我們都知道藥物沙利度胺(Thalidomide)是過去50年代和60年來用于治療孕婦妊娠嘔吐癥的藥物，但很不幸的是，沙利度胺會引發(fā)嚴重的嬰兒出生缺陷，因此隨后其成為禁用藥物。然而研究者卻發(fā)現(xiàn)，沙利度胺的衍生藥物，比如來那度胺或許具有其它有益的用途，比如其可以治療諸如多發(fā)性骨髓瘤的血癌以及幫助治療骨髓增生異常綜合征的患者。
骨髓增生異常綜合征同時發(fā)生于染色體部分缺失的患者機體中，染色體的部分缺失會促進某些骨髓細胞缺失進而引發(fā)惡性細胞的增殖，而藥物來那度胺則被發(fā)現(xiàn)可以有效治療近乎一半患骨髓增生異常綜合征的患者。
隨后研究者重點對存在于髓系細胞中的特殊蛋白，即特殊的酪蛋白激酶進行研究，以便更好地理解藥物來那度胺的作用原理；此前研究者發(fā)現(xiàn)，惡性細胞為了不斷增殖，其需要特殊的蛋白質(zhì)，比如CRL4CRBN E3蛋白；而本文研究中研究者發(fā)現(xiàn)酪蛋白激酶也是惡性細胞增殖所必須的，藥物來那度胺會同酪蛋白激酶結(jié)合使其講解，隨著酪蛋白激酶講解，惡性細胞便會隨之而死亡。
為了進一步檢測藥物來那度胺對細胞的作用，研究者首先對小鼠進行了研究，結(jié)果發(fā)現(xiàn)，嚙齒類動物并沒有受到和人類一樣的影響，因為人類和嚙齒類基因組存在微小的差異，這或許就可以幫助解釋沙立度胺為何可以在過去50年代通過試驗，正因為這種基因組的差異，或許才可以幫助科學(xué)家們更好地理解酪蛋白激酶在不同情形下所表現(xiàn)出的行為。
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